Se trata del primer fármaco en ser aprobado para tratar el alzheimer esta enfermedad en los últimos 20 años.

Las autoridades sanitarias federales de Estados Unidos aprobaron este lunes un polémico nuevo medicamento contra el Alzheimer, el primer fármaco en ser aprobado para tratar esta enfermedad en los últimos 20 años. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el fármaco aducanumab (Aduhelm) a pesar de que un panel independiente concluyó en 2020 que no hay suficiente evidencia de que el medicamento desacelera el avance del Alzheimer. 

Las farmacéuticas Biogen y Eisai desarrollaron el tratamiento, el cual se aplica de forma intravenosa, para pacientes con deterioro cognitivo leve, no para la demencia avanzada. “Aunque la información sobre Aduhelm es complicada con respecto a sus beneficios clínicos, la FDA ha determinado que hay suficiente evidencia de que Aduhelm reduce las placas beta amiloide en el cerebro, y esa reducción se puede traducir a importantes beneficios para sus pacientes”, dijo la FDA en un comunicado.

Alzheimer

Después de varias idas y vueltas, la FDA hizo el anunció hoy que autorizó por vía rápida el uso de una nueva droga para tratar la enfermedad de Alzheimer en su estadio inicial, pero le pidió al laboratorio Biogen –que lidera el desrrollo- que investigue más para tener más datos sobre su eficacia. Su nombre comercial es Aduhelm. Organizaciones de pacientes y familiares habían reclamado por la investigación y la aprobación urgente de este tratamiento pero hay expertos en demencias que expresan objeciones.

Esos expertos no están de acuerdo en la manera en la que se llevaron adelante los ensayos clínicos y señalan que aún existe incertidumbre sobre su verdadera eficacia para contrarrestar la enfermedad. La aprobación de la droga viene con una salvedad, ya que la FDA exige a Biogen que lleve a cabo un estudio adicional controlado con placebo del fármaco para verificar su eficacia para mejorar la memoria y los síntomas cognitivos de las personas. Esa solicitud surge en gran parte de la conclusión de un panel de expertos que decidió casi por unanimidad que la evidencia presentada por los desarrolladores del medicamento no justificaba la aprobación.

El fármaco fue desarrollado por el laboratorio Biogen en colaboración con Eisai. La empresa había terminado dos ensayos de fase 3 antes de tiempo diciendo que el fármaco había fracasado. Sin embargo, tras reexaminar sus datos, la empresa determinó que en uno de esos estudios, los pacientes que recibieron una dosis alta de aducanumab durante un período prolongado se beneficiaron. Al contar con esos datos, presentó el pedido para que la FDA aprobara la droga.

La FDA aprueba un polémico medicamento para tratar el Alzheimer

En el comunicado de prensa, la doctora Cavazzoni argumentó: “Esta aprobación es significativa en muchos sentidos. Aduhelm es la primera terapia novedosa aprobada para la enfermedad de Alzheimer desde 2003. Y lo que es más significativo, Aduhelm es el primer tratamiento dirigido a la fisiopatología subyacente de la enfermedad de Alzheimer, la presencia de placas de beta amiloide en el cerebro. Los ensayos clínicos de Aduhelm fueron los primeros en demostrar que la reducción de estas placas -un hallazgo distintivo en el cerebro de los pacientes con Alzheimer- se espera que conduzca a una reducción del deterioro clínico de esta devastadora forma de demencia”.

La droga sería indicada para las personas con Alzheimer en fase inicial. Podría tener un impacto en millones de personas que padecen la enfermedad en EEUU. También la aprobación de hoy será una decisión clave para que agencias regulatorias de otros países también la aprueben. Hasta ahora los tratamientos que se indican para Alzheimer solo tratan los síntomas.

El Alzheimer es una enfermedad neurológica progresiva que afecta el pensamiento y la independencia de millones de personas en todo el mundo. Actualmente, más de 40 millones de personas en todo el mundo viven con Alzheimer. Pero también es la tercera causa de mortalidad en personas mayores de 65 años, después del cáncer y las enfermedades cardiovasculares.

Generalmente, la enfermedad de Alzheimer se diagnostica más en personas mayores de 65 años, pero comienza antes con cambios neurológicos sutiles que ocurren durante años o incluso décadas antes de que aparezcan los síntomas. Muchas personas experimentan los signos tempranos, frecuentemente no identificados, del deterioro cognitivo leve.